Crianças que dependem do medicamento burosumabe para tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, doença crônica debilitante e deformante que causa raquitismo, terão o remédio de forma gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
O Ministério da Saúde tornou pública a portaria que determina o prazo para distribuição, que será em até 180 dias. Neste momento, a medicação não será disponibilizada para adultos.
O medicamento tem como função aumentar a reabsorção de fosfato pelos rins e, por meio da produção de vitamina D, melhorar a absorção intestinal de cálcio e fosfato, reduzindo os danos causados pela doença.
Crianças que dependem do medicamento burosumabe para tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X, doença crônica debilitante e deformante que causa raquitismo, terão o remédio de forma gratuita pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O Ministério da Saúde tornou pública a portaria que determina o prazo para distribuição, que será em até 180 dias. Neste momento, a medicação não será disponibilizada para adultos.
A sociedade pôde contribuir com a decisão por meio de consultas públicas realizadas pela Conitec. A incorporação do medicamento pode sofrer novo processo de avaliação, caso sejam apresentados novos fatos que possam alterar o resultado da análise efetuada.
Como a medicação ainda não foi distribuída pelo SUS, portadores do raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X encontram dificuldades para obter o remédio. O burosumabe é importado para o País, e cada dose custa a partir de R$3.400 podendo chegar a R$52 mil reais, a depender da dosagem.
Grande parte dos pacientes com raquitismo não conseguem cobrir os custos da medicação, e por isso, entram com ação judicial para fazer com que o governo federal custeie o tratamento.
Pietro Inglese, de 15 anos, é portador de raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X. O custo da medicação dele chega aos R$150 mil reais por mês. De acordo com o autônomo Paulo Inglese, pai de Pietro, o governo parou de disponibilizar a medicação e a família entrou novamente com um pedido judicial. Dessa vez, a União disponibilizou o dinheiro e o processo de importação ainda está em andamento, deixando Pietro sem a medicação.
“É muito importante liberar o quanto antes o medicamento pelo SUS. Uma: porque sem processo não existe outro caminho, ao menos o meu bolso não permite gastar R$150 mil por mês”, diz Paulo. Ainda de acordo com ele, são muitos os pacientes que necessitam da medicação de forma gratuita, pois o processo judicial tende a demorar cerca de um ano.
O que é a Hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (HLX)?
A HLX é uma doença ultra rara, cronicamente debilitante e deformante. É causada por alterações genéticas que implicam na regulação do fosfato (um mineral necessário para a formação dos ossos) no organismo, levando à perda renal dessa substância. É considerada um tipo de raquitismo resistente ao tratamento com vitamina D e que atinge os ossos, deixando-os fracos.
Os baixos níveis de fósforo estão geralmente presentes imediatamente após o nascimento, porém as deformidades esqueléticas e o retardo no crescimento são notados posteriormente, quando a criança já começa a sustentar seu próprio peso.
Quando o crescimento ósseo cessa, as deformidades tornam-se irreversíveis e podem ser fonte de dor contínua. Outras manifestações da doença incluem problemas dentários e perda auditiva. Adultos podem apresentar sintomas como a osteomalácia (amolecimento dos ossos, que causa aumento do risco de fraturas), fraqueza muscular, dor óssea persistente, osteoartrite precoce (degeneração das cartilagens) e fadiga.
Por estar relacionada a uma condição genética, pode afetar vários indivíduos da mesma família. Seu modo de transmissão se dá pelo cromossomo X, porém, portadoras do sexo feminino geralmente apresentam sintomas semelhantes aos do sexo masculino.
De acordo com o OrphaNet, website de referência em doenças raras, a doença atinge, aproximadamente, um a nove casos a cada 1 milhão de pessoas no mundo. No Brasil, é possível que exista cerca de 211 a 1.9 mil pessoas com a patologia.
Medicação
O medicamento tem como função aumentar a reabsorção de fosfato pelos rins e, por meio da produção de vitamina D, melhorar a absorção intestinal de cálcio e fosfato, reduzindo os danos causados pela HLX.
A Nefrologista Pediátrica Enaira Rocha, destaca que a medicação melhora a qualidade de vida das crianças, pois é possível diminuir a quantidade de reposição de fosfato e vitamina D. “O burosumabe é uma medicação que bloqueia o efeito do excesso do hormônio FGF23. É um remédio que vai se ligar no receptor do hormônio, vai impedir que ele se ligue e evite o efeito do hormônio no nosso organismo, impedindo a liberação de mais fosfato pelo rim”, conclui.
Maria Valentina de 8 anos, portadora de raquitismo, tomou a primeira dose da medicação em agosto de 2020. A mãe dela, Vanessa de Extrema, explica como a dose agiu positivamente na saúde da filha. “É visível como a Maria Valentina melhorou. Os níveis de fósforo dela que nunca iam passar de 2.4, estão em 3.2. Porque Maria não absorve fósforo, e com essa medicação ela consegue atuar exatamente nessa absorção que ela não tem.”
Segundo a Conitec, os resultados apresentaram melhora do raquitismo em crianças, da mobilidade e do crescimento em relação ao tratamento com fosfato e vitamina D. Em adultos, também houve benefícios com o uso do medicamento, porém menos consistentes do que em crianças. Apesar da expectativa de que o medicamento possa contribuir para o avanço mais lento da doença ou para melhora do prognóstico, os estudos ainda são iniciais e pouco confiáveis.
